2023年5月30日上午，由中国药学会主办、中国药学会儿童药物专业委员会和中国医学科学院北京协和医院承办的2023年中国药学会药学网络大讲堂庆祝“全国科技工作者日”专场活动在京举行，本次活动以线上、线下相结合的形式举办，主题为“聚焦儿童用药和罕见病用药”。中国药学会理事会党委书记、理事长孙咸泽，中国药学会理事会党委副书记、副理事长兼秘书长王爱国，中国药学会副秘书长何莉，上海交通大学医学院附属儿童医院陆权教授，首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授等领导和专家出席活动。活动开幕式由中国药学会儿童药物专业委员会主任委员、复旦大学附属儿科医院药学部主任李智平主持。

孙咸泽理事长在开幕式致辞中指出，党和政府高度重视儿童用药和罕见病用药发展，已出台一系列鼓励政策，但儿童用药和罕见病用药保障依然任重道远，需要各方共同努力，提升儿童和罕见病药物的可及性。中国药学会将切实发挥好学术优势，搭建好协作交流平台，凝聚好药学专业力量，团结引领广大会员和药学科技工作者共同努力，推动产、学、研、医、政多方力量的深度融合，促进儿童和罕见病药物的学术交流和产业合作，助力我国儿童和罕见病卫生健康事业高质量发展，尽快实现全方位、全过程、具有国际高水准的儿童和罕见病患者医疗保障服务体系。

本次活动的主旨报告从药品审评审批、临床用药、药品供应等不同角度聚焦儿童用药和罕见病用药的突出问题。李智平主任委员聚焦儿童用药问题，围绕“我国儿童药物现状及挑战”作报告，全面阐述我国儿童药物现状及尚未被满足的用药需求，并从产学研医政角度，针对儿童药物的未来发展方向提出建议。陆权教授就“中国儿科医生对抗菌药物使用的认知与实践”作报告，从“医”的角度介绍了基于全国横断面调查研究得出的我国儿童抗菌药物合理使用基线情况，以及最需要获得儿童适应症的抗菌药物种类。王天有教授聚焦罕见病用药问题，作“儿童罕见病临床治疗及管理”的报告，从罕见病治疗困境和相关政策法规出发，结合儿童罕见病临床治疗管理经验和实际案例作精彩分享。中国医学科学院北京协和医院药剂科主任张波作“中国罕见病药物可及性现状和挑战”的报告，分享国内外罕见病药物可及性现状，介绍提高罕见病药物可及性的举措和案例，提出未来发展建议。国家药监局药品注册司化药处四级调研员杨云云作“鼓励儿童用药和罕见病药物研发创新”的报告，从药品监管的角度介绍儿童和罕见病用药研发上市的支持政策以及国家药监局针对儿童和罕见病用药保障作出的努力。

本次活动的讨论环节由复旦大学附属儿科医院副院长张晓波主持，国家药监局药品注册司化药处四级调研员杨云云、复旦大学药学院党委书记王建新、北京大学第一医院药学部副主任周颖、军事科学院军事医学研究院研究员郑爱萍、上海上药睿尔药品有限公司总经理文彬参加讨论。各位专家围绕通过儿科药物改良制剂研发与转化满足儿科临床用药需求、从儿童和药物制剂特点出发，促进儿童分剂量临时调配制剂的安全有效、通过加强临床用药管理保障儿童临床用药需求、推进儿童罕见病药物的研发和转化，推动罕见病诊疗可及性等议题，共同交流我国儿童用药和罕见病用药的现状和挑战。

本次活动为儿童和罕见病用药难题提供经验总结和解决思路，助力我国儿童和罕见病卫生健康事业发展迈上新台阶。